21新健康研究院资深研究员卢杉
2020年，全球主要市场的新药审批步伐并没有因为疫情而停滞不前，相反却重磅药物频出。从目前的申请进展，21新健康研究院预测2021年以下10款市场关注的“重头戏”药物有望会获得全球主要监管机构批准。其中Biogen手中的阿尔茨海默氏药物Aducanumab是2021年最大的潜在上市药物，而FDA是否会批准该药物上市是2021年生物制药领域最大的事件之一。
01 Aducanumab
研发企业：渤健Biogen/Eisai
适应症：阿尔茨海默氏症
市场预测：2026年销售额为48亿美元
21解药：美国FDA对Biogen的Aducanumab的批准将是2021年全球生物制药行业最大的事件之一。这个针对阿尔茨海默氏症的抗体药物也是市场的高度预期项目。目前医药咨询机构给出的预测值是到2026年销售额为48亿美元，这也使Aducanumab遥遥领先于其他潜在的新药。要使该抗体在2021年上市，FDA必须否定来自咨询委员会的反对意见，该委员会几乎一致投票反对批准。FDA通常会支持这些小组的意见，但是FDA的支持性文件和咨询委员会的投票结果使结果难以估计。2021年Biogen能不能“起死回生”值得关注。
02 Efgartigimod
研发企业：Argenx
适应症：IgG介导的自身免疫性疾病
市场预测：2026年全球销售额25亿美元
21解药：Efgartigimod是一款在研的抗体片段，旨在减少致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体并阻断IgG循环。阻断FcRn可降低IgG抗体表达水平，可治疗已知由致病IgG抗体驱动导致的自身免疫性疾病，包括：重症肌无力（MG），一种导致肌肉无力的慢性病；寻常性天疱疮（PV），一种以皮肤严重起泡为特征的慢性皮肤疾病；免疫性血小板减少症（ITP），一种表现为瘀斑和出血的慢性疾病；慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP），一种神经系统受损导致运动障碍的疾病。
2021年1月6日，再鼎医药与Argenx宣布双方达成独家授权合作，再鼎医药将负责推进efgartigimod在大中华区（包括中国大陆、香港、台湾和澳门地区）的开发和商业化工作。中国目前有大约20万名重症肌无力患者，现有治疗方案非常有限，存在巨大的未满足临床需求。
03 Mavacamten
研发企业：Bristol Myers Squibb
适应症：阻塞性肥厚型心肌病
市场预测：2026年全球销售额20亿美元
21解药：Mavacamten为特异性心肌肌球蛋白抑制剂，正在针对肥厚型心肌病（HCM）进行临床试验，预计将在2021年第一季度向FDA提交新药上市申请。原本该药物由生物制药公司MyoKardia研发，由于手握这一重磅药物，2020年10月，BMS花了131亿美元买下这家公司。肥厚型心肌病（HCM）是一种慢性进行性疾病，其中心肌过度收缩和左心室充盈能力降低可导致出现虚弱的症状和心脏功能障碍。BMS认为Mavacamten是有潜力的一流药物，Mavacamten将成为中长期增长动力，经批准后将带来巨大的商业机会。
04 Bimekizumab
研发企业：UCB
适应症：银屑病
市场预测：2026年全球销售额16亿美元
21解药：这又是一个来抢“药王”阿达木单抗（修美乐）市场的药物。Bimekizumab是一种研究性人源化IgG1单克隆抗体，可选择性抑制IL-17A和IL-17F这两种驱动炎症过程的关键细胞因子。目前正在进行针对银屑病（俗称牛皮癣）的临床试验。
银屑病是一种常见的慢性炎症性疾病，主要累及皮肤，影响了近3%的人口，即全世界约1.25亿人，银屑病的治疗仍未满足需求。这也是蝉联多年全球销售额第一的药物修美乐的主要治疗领域，随着全球多个生物类似药及竞品的上市，修美乐的销售正在逐年下滑。Bimekizumab预计将在2021年在欧盟和FDA获批上市，2026年销售额可达16亿美元。
UCB是一家位于比利时布鲁塞尔的生物制药公司，主要研发针对免疫系统或中枢神经系统疾病的药物。
05 TransCon hGH
研发企业：Ascendis
适应症：生长激素缺乏症
市场预测：2026年全球销售额15亿美元
21解药：TransCon hGH是一种处于3期临床阶段的人类生长激素，目前其开发公司Ascendis为其开展了八项全球临床试验。这是一种针对罕见病所开发的“孤儿药”：儿童生长激素缺乏症（GHD）是一种腺垂体无法产生足够生长激素的严重罕见病。GHD儿童不仅表现为矮身材，还存在代谢异常、社会心理障碍、认知缺陷和生活质量下降。数十年以来，GHD儿童的常规治疗方法是每日一次生长激素皮下注射，用于改善身高和代谢异常。对于患者和其照护者而言，沉重的每日注射治疗负担，导致依从性不佳和总体的治疗效果下降。
Ascendis Pharma创建于2006年，总部位于丹麦。在中国，2018年，Ascendis Pharma与维梧资本（Vivo captital）合资，建立维昇药业，总部位于上海目的，是将Ascendis旗下的内分泌罕见病治疗方案在大中华区开发并推广。
06 Ide-cel
研发企业：Bristol Myers Squibb/Bluebird
适应症：复发和难治性多发性骨髓瘤
市场预测：2026年全球销售额15亿美元
21解药：又一个重磅CAR-T产品，来自BMS及其合作伙伴蓝鸟生物Bluebird，目前正在进行多项多发性骨髓瘤的临床试验。Ide-cel曾于2020年3月向FDA提交BLA被拒，要求提供更多数据。7月重新提交后，9月BMS宣布FDA已接受了其BCMA CAR-T细胞免疫疗法idecabtagene vicleucel（ide-cel）治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的上市申请，并授予优先审评资格。目前针对BCMA这一靶点共有64个产品，涉及21个CAR-T在研，包括基因治疗“大户”诺华、JUNO等。其中，有6个产品由中国企业研发，包括南京传奇生物、上海邦耀生物、重庆精准生物等。
07 AXS-05
研发企业：Axsome
适应症：重度抑郁症（MDD）、阿尔茨海默氏症等
市场预测：2026年全球销售额12亿美元
21解药：Axsome Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗中枢神经系统（CNS）疾病的创新疗法。目前其治疗重度抑郁症（MDD）的AXS-05已获得FDA的突破性药物资格（BTD）。AXS-05是一种新型口服研究性NMDA受体拮抗剂，由右美沙芬（dextromethorphan）和安非他酮（bupropion）组成，具有新的作用机制，与目前可用的抑郁症治疗方法不同。重度抑郁症特征是情绪低落、无法感到愉悦，除了精力不足也会有其他身体症状。在严重的情况下，MDD可能导致自杀。
08 Avacopan
研发企业：ChemoCentryx/Vifor
适应症：抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关性血管炎
市场预测：2026年全球销售额12亿美元
21解药：又是一款罕见病药物，2020年9月，ChemoCentryx宣布FDA接受了该药的新药申请（NDA）。Avacopan是一种口服的选择性补体5a受体抑制剂，口服小分子药物，用于治疗ANCA相关性血管炎，这是一种罕见和严重的自身免疫性疾病。FDA也已授予其“孤儿药”称号。
09 Voclosporin
研发企业：Aurinia
适应症：狼疮性肾炎
市场预测：2026年全球销售额11亿美元
21解药：Voclosporin是一种新型研究性的口服给药的治疗方法，其针对的适应症狼疮性肾炎（LN）是一种慢性、进行性肾脏炎症，是自身免疫性疾病系统性红斑狼疮（SLE）的最严重并发症之一。LN是由SLE引起的肾脏炎症，代表SLE的严重进展。该疾病高度异质性，影响广泛的器官和组织系统。其开发者Aurinia Pharmaceuticals是一家来自加大拿的生物制药公司，2020年底，Aurinia宣布与大冢制药达成在欧洲和日本进行Voclosporin的开发和商业化的合作和许可协议。大冢预计将在2021年第二季度向欧洲药品管理局（EMA）提交营销许可申请（MAA），还将在日后向日本药品医疗器械局（PDMA）提交申请。Voclosporin目前正在接受FDA的审查。
10 Abrocitinib
研发企业：辉瑞Pfizer
适应症：特应性皮炎
市场预测：2026年全球销售额10亿美元
21解药：该药物是新一代口服JAK1抑制剂，是一种口服小分子药物，已经获得了FDA突破性疗法称号。特应性皮炎是一种慢性皮肤病，也是最常见的慢性复发性儿童皮肤病之一，在世界范围内影响多达10％的成年人和20％的儿童。
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